發布時間:2018/10/24作者:admin

優先審評激勵兒童藥研發大爆發!46個新藥已有16個獲批

近日,CDE又發布了新一批擬納入優先審評程序藥品注冊申請的公示,這是繼2015年12月以來第33批名單。2015年12月21日,CDE發布了第1批實行優先審評審批的兒童用藥注冊申請名單,在業界掀起熱議,國家層面對于兒童藥的發展下足了決心,也給兒童藥生產企業帶來了新希望。

米內網對33個批次的擬納入優先審評名單進行了梳理,33個批次名單中共有63個產品(按“產品名+申請企業”計算)為兒童用藥,最終成功被納入的兒童藥有57個。

圖1:33批次優先審評名單中兒童藥的審評情況(單位:個)

(來源:米內網MED中國藥品審評數據庫2.0)

截至2018年10月22日,57個成功納入優先審評的兒童藥中有36個產品已經完成了審評,其中18個產品成功獲批(包括批準生產、批準進口、批準臨床),剩余18個產品的審評結果為暫無或其他。18個成功獲批的產品中有16個為新藥,2個為仿制藥。

16個兒童新藥成功獲批:新藥上市7個,新藥臨床9個

從申請事項來看,57個被納入優先審評程序的產品中,申請新藥上市、新藥臨床的有46個產品,目前已完成審評審批程序的有33個產品,其中審評結果為批準生產、批準進口、批準臨床的產品有16個。

表1:獲批新藥上市的7個兒童藥情況

(來源:米內網MED中國藥品審評數據庫2.0)

7個獲批新藥上市兒童藥中,有2個為國產新藥,均來自內蒙古白醫制藥股份有限公司。小兒多種維生素注射液(13)以及注射用小兒多種維生素(13)可為兒童全面補充全部必需維生素。其余5個為進口新藥,其中麥格司他膠囊用于治療罕見病C型尼曼匹克??;托珠單抗注射液適用于全身型幼年特發性關節炎;依庫珠單抗注射液用于治療罕見病成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征。

表2:獲批新藥臨床的9個兒童藥情況

(來源:米內網MED中國藥品審評數據庫2.0)

9個獲批臨床的兒童新藥中,有7個為國產新藥,其中3個為中成藥,分別是培土清心顆粒、小兒麻龍止咳平喘顆粒以及小兒清疹口服液。

其余2個為進口新藥,艾塞那肽注射液用于改善2型糖尿病患者的血糖控制,目前已上市的艾塞那肽注射液尚未確定在兒童患者中安全性和有效性,此次獲批臨床主要研究的患者群體為兒童。

法羅培南是一個非典型的β-內酰胺抗生素,屬于青霉烯類衍生物,作用機制是阻斷細菌細胞壁的合成,與青霉素結合蛋白(PBP)具有很強的結合性,從而發揮殺菌作用。獲批臨床的兒童用法羅培南鈉干糖漿為該產品的兒童專用劑型。

2個仿制藥上市獲批:1個批準生產,1個批準臨床

從申請事項來看,57個被納入優先審評程序的產品中申請仿制藥上市、仿制臨床的有10個產品,目前已完成審評審批程序的有2個產品。

表3:獲批的兒童仿制藥情況

(來源:米內網MED中國藥品審評數據庫2.0)

市場上的孟魯司特鈉顆粒主要競爭企業是默沙東,2017年該產品在中國城市公立醫院、縣級公立醫院、城市社區中心以及鄉鎮衛生院(簡稱中國公立醫療機構)終端的銷售額超過1.8億元。該產品適用于1歲以上兒童哮喘的預防和長期治療,包括預防白天和夜間的哮喘癥狀,治療對阿司匹林敏感的哮喘患者以及預防運動誘發的支氣管收縮,也適用于減輕過敏性鼻炎引起的癥狀(2歲至5歲兒童的季節性過敏性鼻炎和常年性過敏性鼻炎)。

目前國內市場的阿立哌唑只有片劑與膠囊劑,暫無口服溶液劑型。阿立哌唑口服溶液由百時美施貴寶公司和大冢制藥聯合研發,2005年獲FDA批準。

除了新藥、仿制藥,還有一個為補充申請,是賽諾菲的甘精胰島素注射液,該產品為兒童用藥,適用于1型糖尿病,目前該補充申請已經完成審評審批程序,結果為暫無。

21個兒童藥仍在審評路上:8個待上市新藥值得關注

截至目前,仍在21個兒童藥在審評審批中,其中新藥上市、新藥臨床有13個產品,仿制藥上市、仿制臨床有8個產品。

表4:13個在審兒童新藥的情況

(來源:米內網MED中國藥品審評數據庫2.0)

8個申請新藥上市的兒童藥中,有4個為國產產品,均為生物制品,包括了13價肺炎球菌多糖結合疫苗、A群C群腦膜炎球菌多糖結合疫苗、鼻噴凍干流感減毒活疫苗、重組人生長激素注射液。其中,市場上的13價肺炎球菌多糖結合疫苗目前僅有輝瑞生產,鼻噴凍干流感減毒活疫苗尚無企業生產。

表5:8個在審兒童仿制藥的情況

(來源:米內網MED中國藥品審評數據庫2.0)

資料來源:CDE官網、米內網數據庫