發布時間:2018/10/25作者:admin

FDA發布最新政策 加速兒科癌癥藥物開發

日前,美國FDA腫瘤學卓越中心(OCE)兒科腫瘤學項目宣布建立兩個新的分子靶點列表,以促進適用于兒科群體的腫瘤藥物或生物制劑的開發。

 

列表之一指出了已被確定與至少一種兒科癌癥的生長或進展密切相關的分子靶點,另一個列表則明確了與兒科腫瘤的生長和進展無關的分子靶點,針對這些靶點的藥物和生物制劑的早期兒科評估要求將被免除。

 

該列表符合FDA Reauthorization Act of 2017(FDARA)規定的法定要求,并有望根據兒科研究權益法案(Pediatric Research Equity Act,PREA)的修訂條款,為工業界規劃最初的兒科研究計劃提供一些指導,幫助開發兒科癌癥藥物或生物制品。

 

這些列表的創建還旨在進一步利用兒科腫瘤基因圖譜分析的潛力,以及FDARA第504節至FD&C法案第505B節的修訂,它們對兒科藥物的開發提出了新要求。

 

FDA表示:“在FDARA通過之前,FD&C法案第505B節不是一個可用于要求開發兒科癌癥藥物的有效機制,因為大多數獲批的成人腫瘤藥物的適應癥在兒童中很少或從未發生過。因此,藥物開發者歷來會要求獲得豁免,以便在兒科患者中對這些藥物進行必要的評估?!?/span>

 

2017年,通過修訂FD&C法案中孤兒藥資格在兒科評估中的豁免,立法變革解決了上述問題。FDA補充道:“根據FDARA,有必要進行這些兒科評估,即使其成人適應癥已經獲得孤兒藥資格,或者成人適應癥并不在兒童中發生?!?/span>

 

此次FDA一共確定了205個候選分子靶點,其中大多數分子靶點(77)被歸類為“其他(others)”,其次為靶向基因異常(62)、細胞譜系決定簇(40)和免疫系統腫瘤微環境(21)的靶點。只有5個分子靶點被列為自動豁免的候選對象。

 

FDA局長Scott Gottlieb博士表示:“兒科癌癥藥物的開發遠遠落后于成人癌癥藥物的開發?!倍@些列表的建立,是FDA為鼓勵兒科藥物的開發所做的廣泛努力的一部分。該領域近期的其他動作還包括FDA通過的國際協調委員會(International Council for Harmonization)附錄和2017年指南,該指南為兒科常見疾病亞群的孤兒藥資格提供了政策說明。