發布時間:2019/02/14作者:admin

重磅丨FDA發布2019年基因治療新政策,“寬進嚴出”及小機構聯合申請政策促進行業健康發展丨

       美國食品藥品管理局FDA局長Scott Gottlieb和生物制品評估研究中心主任Peter Marks在FDA官網上發布【關于安全有效發展推進細胞和基因治療開發的政策聲明】,文中提出了對新療法新藥物加速審批和小機構聯合臨床試驗的一系列新政策,旨在從各個角度促進細胞和基因治療的有序發展并促進目前尚“無藥可治”疾病的新藥研發和快速上市。


日益增加的細胞和基因治療臨床申請


近年來,FDA見證了細胞和基因治療相關產品臨床試驗申請的井噴式增長,新技術新療法層出不窮,FDA預計未來幾年細胞和基因治療相關產品的批準數量將會繼續增加。

目前FDA已有超過800份的基因和細胞治療相關的臨床試驗申請,根據FDA預計,到2020年時FDA每年將會收到超過200份基因和細胞治療相關的臨床試驗申請。

并且根據目前的管線和臨床試驗成功率預測,到2025年時,FDA預計每年將審批通過10至20種細胞和基因治療產品上市。

這也就意味著每10-20個臨床試驗申請的相關產品將最終有一個上市,FDA認為這反映了細胞及基因治療技術的轉折點即將到來,這種現象和上世紀90年代時抗體藥物爆發式發展的情況十分類似,從90年代發展到今天單克隆抗體已經成為了現代醫學的主要支柱。

對于基因治療來說,除去新產品的開發外,對人體安全且有效的病毒載體腺相關病毒AAV的發現及運用是促進其發展的重要助推力。


2019年FDA基因治療新藥政策指引


如今,基因治療已經展現出徹底治愈傳統頑癥的潛力。為此,FDA計劃在2019年推出新的政策指引來幫助基因治療未來的快速發展,并對其政策方向給出了幾點指引:

1.加速審批并在上市后采取follow-up跟進政策

對于一些嚴重且目前沒有有效治療手段的疾病,FDA將加速審批包括創新性藥品和先進的再生醫學療法(regenerativemedicine advanced therapy ,RMAT )。

由于基因治療產品所伴隨而來的耐久性和脫靶等問題無法在臨床試驗階段得到有效解決,FDA將采取一系列的上市后的follow-up跟進政策。這種“寬進嚴出”方式意味著FDA將以更寬松的上市前審查將此類急缺藥品快速推向市場,同時在上市后給予更加嚴格的跟進審查防控此類藥品的風險。

FDA也將加速審批遺傳性血液病,如血友病等基因治療產品的臨床申請。對于某些神經退行性疾病基因治療產品的加速審批,FDA將根據是否為單基因疾病進行選擇性審批。

2.小型研發機構聯合申請藥物許可證

FDA表示將推出一種聯合小型研發公司和學術機構共同申請的新生物制劑許可證new Biologics License Application (BLA)的制度。

在這種制度下,各家小型研發機構可以按照共同的協議來集合臨床數據,從而幫助那些自身沒有足夠能力開展大型臨床試驗的機構獲得新生物制劑許可證。目前FDA正在與學術研究人員密切聯系討論此種方式的可行性,并在之后推出的指導性文件中對這種新方法做更詳細的闡述。

此次FDA釋放的細胞和基因治療審批鼓勵政策為相關新療法新藥的加速上市帶來了利好,一方面通過小型機構聯合開展臨床試驗降低了科研機構進行臨床研究的難度,另一方面也對細胞和基因治療上市后不可預見的問題提出了更加嚴格的跟進審查。這些信號意味著針對那些目前尚“無藥可醫”的嚴重疾病,FDA在一定程度上加速審批推進上市的同時,并在上市后采取持續密切監控以保證新療法的規范及安全發展。

2018年,國家藥品監督管理局同樣在不斷深化藥品審評審批制度改革,比如出臺罕見病目錄,發布臨床急需境外已上市新藥名單,宣布優先審評常態化隨到隨審,施行臨床試驗默示許可等一系列政策……

過去的一年里,中國的新藥研發、申請及相關支持政策不甘落后,中國在細胞和基因治療領域取得了不菲的成績。

與此同時,中國也面臨著上市后的安全問題以及小機構無法開展大型臨床試驗的問題,FDA新政策的出臺,為我國解決這些問題同樣帶來了思路,未來,我國是否會效仿FDA的新政策規范行業健康發展,讓我們拭目以待。

參考來源:

FDA官網