發布時間:2019/02/20作者:admin

21個罕見病用藥名單正式出爐 一大批藥企迎來減稅利好

減稅罕見病官方名單來了。

一周前(2月11日)的國務院常務會議剛剛宣布,從3月1日起,對首批21個罕見病藥品和4個原料藥,參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅,國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。

2月16日,相關藥品及原料藥名單即公布。涉及波生坦片、安立生坦片、麥格司他等。(翻至文后,查看藥品詳情)

而在前一天(2月15日)國家衛健委已部署建立全國罕見病診療協作網,明確將建立暢通完善的協作機制,對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉診,提高我國罕見病綜合診療能力,逐步實現罕見病早發現、早診斷、能治療、能管理的目標,并首批公布324家醫院作為協作網醫院。

這意味著,我國罕見病患者將獲得更好的診療服務,且藥費將進一步降低。這也是國務院自2018年5月1日大幅降低抗癌藥關稅以來,發放的又一個健康“大禮包”。而隨著藥品審評審批制度改革的推進,相關藥品也將加速在國內上市,承接相關企業和整個行業的利好。

最新數據顯示,全世界有近7000種罕見病,影響約1/15的人口。

雖然我國藥品審評審批的速度在持續加快,可以看到,2016年1月以來,已有大批罕見病用藥進入了“綠色通道”加速上市。但事實上,目前,美國已上市的罕見病用藥約400種,其中近一半還沒有申報進入中國市場。

也就是說,中國2000多萬罕見病患者很大一部分還處于有藥用不起,或干脆無藥可用的尷尬境地。而在國家上述政策支持下,分析人士認為,2019年,中國罕見病用藥市場將大有作為。

國家重視罕見病領域,21藥品降稅只是開始

毫無疑問,國家對罕見病越來越重視。

在21個罕見病用藥及4個原料藥大幅降稅之前,2019年1月1日起,包括罕見病用藥原料藥在內的50多種原料藥、制劑已實現零關稅。青霉胺、利魯唑、波生坦等即在其中。

更早(2018年6月)國家衛生健康委員會、科技部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局、國家中醫藥管理局等五部門聯合發布了《第一批罕見病目錄》,包括121種疾病。

而隨著首批罕見病的公示,分析人士認為,專門的罕見病用藥目錄,相關藥品的優先審評審批、進醫保等政策也將加快出臺。降稅只是其中的一小步。

事實上,罕見病用藥是世界級難題。

根據WHO(世界衛生組織)的定義,罕見病是發病率在0.65‰-1‰疾病,由于人口基數大,罕見病患者在我國的數量并不小,官方數據已超2000萬。

據北京協和醫院副院長、國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會副主任委員、中國罕見病聯盟副理事長張抒揚介紹,目前全球近7000種罕見病中,只有不到5%有有效的藥物治療。而在我國,不但患者可選藥品更少,治療費用高、大多數藥品醫保未覆蓋等問題,也同樣突出。

雖然如此,從市場角度看,罕見病用藥市場還是一塊大“蛋糕”。

數據顯示,2001-2010年間,全球罕見病用藥市場增長率達25.8%,而非罕見病用藥市場的增長率為20.1%;到2017年,其總額達703億美元。據行業預估,到2024年,罕見病用藥銷售額可達2620億美元,占全球處方藥市場的20%。

而我國市場空間更大。CPM數據顯示,截至目前,美國已有罕見病用藥399種,其中約有160多種我國還沒有企業申報。且國內罕見病用藥仍以進口為主。

可以看到,95%的罕見病仍沒有有效藥物,新藥研發仍然大有可為,特別是在我國鼓勵藥械創新等利好政策持續落地的背景下。

324家醫院鼎立配合,保障供應、強化考核

罕見病用藥利好切實落地,關鍵還在醫院。

根據國家衛健委《關于建立全國罕見病診療協作網的通知》,首批入選組建罕見病診療協作網的324家醫院,是經過省級衛健部門推薦及專家研究遴選出來的,具有罕見病診療能力較強、診療病例較多等特點。

其中,北京協和醫院為國家級牽頭醫院、北大醫院等32家省級外牽頭醫院,北京醫院、中日友好醫院等291家協作網成員醫院

協作網組成后,結合分級診療制度要求,協作網醫院之間將建立雙向轉診、專家巡診、遠程會診的相關標準和管理制度,以確保協同高效,實現罕見病患者的篩查、診斷、治療、康復等就醫全過程連續診療服務。

由于此前我國沒有明確的罕見病定義、目錄,診療過程不盡規范等原因,報道顯示,罕見病誤診率一度高達90%。而診療協作網及相關機制的健全完善,或可減少誤診率、減輕患者負擔。

在罕見病用藥使用方面,國家衛健委要求:

1.協作網醫院要及時將罕見病用藥納入醫院處方集和基本用藥供應目錄,開展罕見病藥品臨床監測,按要求做好短缺預警和信息報告。

2.通過加強協作網醫院罕見病藥品供應目錄銜接、藥品院際調劑、配送物流延伸等方式,方便罕見病患者就近取藥。

同時,鼓勵開展罕見病臨床診療研究和臨床試驗研究,推進罕見病相關科研項目,促進研究成果轉化和適宜技術應用。結合藥品上市許可人制度等醫藥新政,罕見病用藥研發利好趨勢明顯。

對于上述政策落實,國家衛健委要求各省級衛生健康行政部門,強化考核評估。對工作成績突出的,要及時予以表揚,總結推廣有益經驗做法;對工作不力的,要求限期整改直至退出協作網。

編輯:Shirley