發布時間:2019/04/18作者:admin

FDA從嚴監管干細胞治療應用

美國干細胞治療亂象不斷叢生,去年10月,一則哈佛醫學院原教授心臟干細胞論文涉嫌造假的新聞震動了全世界干細胞研究領域乃至整個科學界。12月20日,美國食品藥品監督管理局(FDA)在官網發布新聞稱,12名患者在接受臍帶血干細胞注射后發生細菌感染而住院治療,再次揭露了干細胞治療領域的亂象。

整治干細胞治療亂象需要持續發力,針對美國干細胞治療的亂象,4月3日,FDA發布官方公告,重申“干細胞治療應用需要接受FDA監管”,FDA已向20家具有高風險的提供干細胞注射治療的醫院和企業出具了警告信,并表示將繼續加大力度整頓干細胞治療市場。

而中國近年來的干細胞治療亂象也層出不窮,中國的干細胞臨床研究水平已經與國際同步發展,同樣面臨著監管的問題。通過FDA法規的再次重申,我們來看這次的監管措施對中國有什么指導意義!

聲明如下:

干細胞治療具有潛力

處于早期、需要安全性證明

干細胞療法具有治療甚至治愈疾病的潛力,而這些疾病的有效治療方案很少。細胞療法是目前最有前途的生命科學和醫學的新領域之一。

幾十年來,從骨髓或外周血中獲得的干細胞一直在為某些癌癥(如白血病)和某些其他嚴重疾病患者提供有價值的治療效果。但大多數的再生醫學仍處于發展的早期階段,成體干細胞和來自分娩組織的干細胞尚未被證明是安全有效的。

小編解讀:干細胞療法顯示出巨大的發展潛力,今年三月中旬,日本大阪大學已向日本厚生勞動省申請實施利用全球首例人類誘導多能干細胞(iPS細胞)制作角膜細胞移植再生臨床研究計劃,這將是全球首例iPS角膜移植手術,也是目前為止即將獲得日本政府允許的第六個iPS臨床項目。但大多數的再生醫學仍處于早期階段,一些干細胞尚未證明安全有效。此次重申說明仍有一些企業和機構仍尚未向FDA提供足夠的證據證明其安全性。

發送警告信

確保安全為首要任務

調查人員和公司正在為開發這些產品做必要的基礎工作,使產品完全符合FDA的法規和規章,審核它們的安全性和潛在臨床益處,包括癌癥、心力衰竭、中風和ALS(肌萎縮側索硬化癥)。但是,一些業界人士正在利用人們對這些產品最終前景的普遍信念,蔑視法律和我們的規章制度,通過非法制造或銷售所謂的治療手段欺騙患者,并虛假的宣傳它們的好處,把他們聲稱想要幫助的病人置于危險之中。

重要的是,首先要認識到在法規和規章中為什么某些干細胞療法要遵循FDA現有法規的嚴格開發要求。干細胞產品會產生特殊而嚴重的風險,這取決于它們從體內取出后的操作方式,以及植入體內后的使用方式,這種方式使得其風險和潛在療效無法預測。

我們已經看到太多的案例,贊助商聲稱細胞不受FDA監管僅僅因為這些細胞來自患者。我們也已經看到太多的公司未經證實就聲稱這些療法可以預防、治療、治愈或減輕疾病,而這些產品有時會對患者產生嚴重的傷害。

維護病人的安全是我們的首要任務。這些行為給病人帶來了直接的風險。他們還鼓勵患者放棄其他有效的、可用的治療方法,轉而選擇那些具有風險但沒有顯示出效益的治療方法,從而產生間接風險,這些虛假的聲明和侵犯性的活動也對創新者造成了極大的傷害。

FDA打算根據其研究用新藥申請(investigationalnewdrug,IND)和上市前批準要求(使用該產品沒有產生被報道的安全問題或潛在的重大安全問題,詳見2017年11月發布的《關于人類細胞、組織以及基于細胞和組織的產品的監管考慮指導原則》),對某些再生醫學產品行使執法自由裁量權,目前已進展到一半左右。我們看到業界在合規方面取得了一定的進展,但還有很多工作要做。我們對于那些違反法規和我們的規章,包括未提交IND或未獲得生物制品許可證,使患者面臨風險的公司持零容忍態度。當FDA行使自由裁量權的這段時期結束時,對合規并有前景的產品,我們可以采取額外的措施,為其制定有效的研發路徑。通過提交INDs的方式,申請人以負責的方式進行研發。這些申請人已進行或正在進行經良好設計的臨床試驗研究,收集資料,以便更清楚地確定其產品的安全性和收益。

但我們將對這些人加強監管,一個是加強監督根據法規和現行規章將干細胞產品作為藥物、設備和/或生物制品的申請人,產品因其處理或給藥的方式而產生更大的潛在風險,還有那些沒有參與監管程序,未以適當的方式研發這些產品的研發者。在過去的一年中,我們已經向45家制造商和醫療保健提供商發出監管通信,包括警告信,我們還有兩起待法院處理的案件。我們承諾采取適當措施解決那些危害人類健康的問題。

小編解讀:一些業界人士利用人們對于干細胞療法最終的應用前景而大肆宣揚,向那些違反法規和規章的機構發出警告信表示了FDA進行嚴格監管的決心,干細胞療法的監管有著越來越嚴格的趨勢,同時這也表示干細胞治療領域向著越來越健康的方向發展。

繼續加強監管

確保真正有效的干細胞療法

今天,我們將繼續之前的這些努力。本機構對位于佛羅里達州AltamonteSprings的CordforLife,Inc發出警告信,因其制造未經批準的臍帶血產品,違反了現行藥品生產管理規范(currentgoodmanufacturingpractice,CGMP)要求,包括未能驗證防止細菌污染的過程,這將引發潛在的重大安全問題,使患者面臨風險。此外,我們今天發出了20封信函給全國各地可能提供未經批準干細胞產品的制造商和醫療保健提供商,對其重申FDA的合規和執法政策。我們仍然非常擔心全國各地的無數診所繼續向患者推銷違法的干細胞產品,并聲稱他們不屬于藥品和生物制品的監管規定范疇。這是不正確的。十多年來,FDA已對這些產品制定了最終法規。我們打算采取措施幫助確保產品的生產和銷售符合法規和我們的規章。我們將繼續酌情進行檢查,以確保合規性。當我們看到不良商家利用患者并將其置于嚴重風險之中,以獲取自己的經濟利益時,我們將采取進一步措施。

我們信守承諾,確保遵守法律和維護患者利益,為安全有效地研發新型再生醫學產品和幫助培育真正有益的創新開辟一條有效的路徑。我們將繼續與在這一領域合法工作的研究者和公司密切合作,以盡可能有效的方式開展工作,同時符合FDA所有藥品和生物制品預期的安全性和有效性標準。在過去一年中,FDA使用各種工具來支持此類研發,包括通過CBER的INTERACT會議流程提供建議,以及通過使用加速程序,例如那些符合條件的產品可進行再生醫學高級治療設計。

我們了解產品研發可能給學術機構和研發小組等較小實體機構帶來的挑戰。為了幫助促進干細胞產品的研發,并幫助小組合作的研究者,FDA將繼續鼓勵申請人與本機構討論新的臨床研發方法,例如我們在指導原則(嚴重病癥的再生醫學療法加速計劃)中強調的合作發展模式。此外,明年,本機構將探討是否有其他方法可以幫助干細胞產品的合法研發者遵守其規定。

我們始終致力于支持患者獲得安全有效的干細胞療法,通過確保該過程在適用的FDA法規(管理產品研發、制造和批準)下盡可能有效。雖然我們希望產品研發人員能夠自愿遵守我們的規定,但我們也有責任采取適當的措施來解決那些非法制造或分銷產品的問題。當涉及可能對患者形成重大風險的產品時尤應如此,包括由于產品的處理或使用方式而產生的風險。

小編解讀:除了目前已經發布的關于干細胞治療的法規以外,明年,FDA將探討是否有其他方法可以幫助干細胞產品的合法研發者遵守其規定。使合格研發者遵守規定需要多種方式、長期跟進,道阻且長!

具有巨大潛力

FDA監管將保駕護航

干細胞療法具有改善人類健康的巨大潛力。然而,如果沒有進行嚴謹的科學工作和詳盡的臨床研究,以支持這些產品在血液和免疫重建之外的預期用途的安全性和有效性,那么這種潛力將永遠不會實現。FDA致力于幫助推進新型干細胞療法的安全有效研發。我們期待與那些和我們有共同目標的人合作,將安全和有效的產品推向市場,使有需要的人們受益。

FDA是美國衛生和公眾服務部下屬的一個機構,通過確保人用藥和獸藥、疫苗和其他人用生物制品以及醫療器械的安全性、有效性來保護公眾健康。本機構還負責國家食品供應、化妝品、膳食補充劑、電子輻射產品的安全和保障,并負責監管煙草制品。

小編解讀:嚴謹的科學工作和詳盡的臨床研究是保證安全性和有效性的前提,對于真正對人類有益的產品FDA將保駕護航,而不服從監管的研究,FDA將加強監管,以確保有需要的人們受益。轉自:新浪醫藥