發布時間:2019/06/05作者:admin

世界衛生大會通過《藥品市場透明化》決議 將影響未來藥品定價

近日,美國FDA批準諾華的脊髓性肌萎縮(SMA)基因療法Zolgensma上市,為SMA患者和家屬帶來了曙光,但其以210萬美元一針的定價再次刷新了藥價記錄,成為史上最昂貴的藥。

罕見病新藥市場小眾,但對需要的患者而言又彌足珍貴,用高昂的定價收回研發投入似乎也在情理之中。有觀察人士評論認為可以有兩種角度看待Zolgensma這樣的新藥:“這是一個驚人的療法,只有少數孩子需要它,所以這一兩百萬根本不值得一提,或者,我們面臨著一個局面,生物制藥業已經完全轉向了罕見病,因為這個市場似乎可以容忍任何價格,而FDA只要求特別少的數據?!?sup>[1]

恰逢此時,在剛剛結束的第72屆世界衛生大會上,各國代表經過幾天焦灼的談判,終于通過了題為“促進藥品、疫苗和其他健康產品市場透明化”的決議,把藥品、疫苗等健康產品的市場透明化問題上升政府間討論的層面。這一決議呼吁各國加強對公眾共享有關政府和其他買家購買醫療產品實際價格信息,提高藥品專利、臨床試驗結果以及從實驗室到病患整個價值鏈其他定價決定因素的透明度,還要求WHO秘書處支持實現透明化的工作,并監測透明化對健康產品的可負擔性和可獲得性的影響,包括對差別定價的影響。

世界衛生大會通過這一決議的目的是為了幫助成員國在采購醫藥健康產品時明智決策,通過談判獲得可負擔的價格,最終擴大人口獲得保健產品的機會[2]。這個決議是各國政府及其公共健康系統在藥品定價領域一個里程碑文件。

藥品市場透明化提案

目前,全球很多國家(包括歐美發達國家)都面臨著"藥品價格過高、病人買不起藥、政府財政也無力負擔"的問題。行業和公眾都默認一個前提:制藥業是一個高技術風險、高投資門檻的行業,但成功率低,監管又嚴格,需要用藥品上市銷售后利潤來收回研發階段的巨大投入,包括研發失敗的成本,并且創造技術創新的資金來源,否則醫藥技術創新無以為繼。

不過,研發成本的構成和計算方法論以及藥品整個價值鏈上影響定價的其他因素其實并不完全清楚或透明,因此也無法判斷某個產品的高昂定價是否真的合理。而且,各國的公共資金對一些醫藥產品的前期研發以補貼或獎勵等形式都有所投入,藥品定價過高也限制甚至阻礙了納稅人享受前期研發投入帶來的技術成果。

對國家而言,藥品市場的透明化有助于政府了解真實的研發成本及定價機制,政府在藥品采購或價格談判中不至于過分被動,當然,藥品市場透明化最終也是讓患者可以負擔得起治病救命的藥品。

意大利是這項動議的發起國。意大利在今年2月初致信世衛組織總干事,提議在第72屆世界衛生大會議程的“解決藥品和疫苗的全球短缺和可及性”這一事項下討論“提高藥品、疫苗和其他健康有關技術的市場透明化”問題,并隨信附上了一份決議草案。之后這個決議草案得到其他10個國家(希臘、埃及、馬來西亞、葡萄牙、塞爾維亞、斯洛文尼亞等)的支持和聯署,于5月20日向世界衛生大會提交。意大利的決議草案希望世衛組織各成員國:

采取措施促進藥品和疫苗市場的透明化;

與其他成員國合作制定有關臨床試驗信息以及藥物和疫苗研發成本透明化的最低標準;

要求對以下幾方面的信息進行年度報告,以此作為藥物和疫苗注冊的一個條件:

--銷售收入、價格和銷量

--營銷支出

--研發費用,包括每項臨床試驗的登記和費用

--與產品有關的贈款、稅收抵免或其他公共部門補貼和獎勵。

決議草案得到了一些國家的支持,但美國、英國、德國、瑞士、丹麥等國對此持強硬的反對立場。支持提案的國家多為中低收入國家,政府都面臨著如何利用有限的公共財政資源解決藥品可及性問題,而反對的國家即便同樣面臨著藥價過高、可及性有限的挑戰,但多擁有比較發達的制藥產業(以至于有國家的參會代表質疑這些反對提案的國家政府究竟是代表產業還是代表人民)。

對藥品市場透明化決議的評價

經過支持派和反對派連續多日意見對峙以及在磋商中尋求妥協,決議終于得以通過。就決議內容看,明顯比意大利等國希望為制藥業創設義務,要求其披露與藥品定價有關的各類信息的最初愿景弱化了很多,但這并不影響這個決議開啟藥品市場透明化討論的里程碑意義。

透明化決議最大的成果是,各國達成協議“應當采取適當措施公開分享凈價信息”。很多國家都關注和期待藥品價格的透明化。每個國家的藥品市場自然分割,各國對藥品上市及使用的監管也加大了流通難度,同一藥品在世界不同市場廣泛實施著差別定價(或稱價格歧視)。不僅如此,不少藥企會與政府或大型國際藥品采購機構(如聯合國兒童基金會、全球基金等)簽訂保密協議,要求政府或采購方不對外公開雙方達成的某藥品的價格,這樣藥企仍可以在其他國家市場保持高價。這種簽訂價格保密協議的做法很常見,但也存在很多問題,如果不同國家之間共享藥品價格信息,當然可以提高政府及藥品采購機構的議價能力。藥品價格的透明化可以說是藥品市場透明化最基本的要求。

決議最大的失利是臨床試驗費用透明化問題。以美國(健康與公共服務部部長、美國禮來前總裁Alex Azar)為代表的一些國家表示強烈反對,最主要的分歧是究竟披露臨床試驗的結果和費用,還是僅僅披露臨床試驗的結果而不披露費用。反對披露臨床試驗費用的國家認為,就目前實踐而言,臨床試驗的費用依然是制藥企業私域管理的事務,是新藥研發的重要投資;但支持臨床試驗結果和費用都披露的國家認為,披露研發費用和研發費用的計算方法有助于政府判斷藥品價格是否公平,并且可以設計出更優的鼓勵創新的制度。

最后通過的決議在有關臨床試驗費用的公開方面僅僅限于“已經公開的和自愿提供”的費用。即便如此,這個決議至少提出了一直諱莫如深的臨床試驗費用披露問題,有助于以后的公開討論以及妥善解決。一旦將來有國家監管機構將臨床試驗費用作為一項注冊的強制披露義務,其他國家的藥品監管機構可以根據自身情況學習借鑒,這也有助于推動制藥業研發費用的透明化并促進藥品合理定價。

這份透明化決議本身并不會直接帶來藥品降價,但確實揭示了藥品市場的信息不對稱問題,也觸及了制藥業的關鍵痛點。任何好的治理制度都需要信息的透明化,制藥業也不應例外。